L’Azienda ospedaliero-universitaria Senese è il primo ospedale in Italia ad arruolare i primi pazienti per una nuova sperimentazione clinica per la cura della Fibrosi polmonare idiopatica e per la Sarcoidosi. Il trial clinico è stato attivato in Malattie dell’Apparato respiratorio all’ospedale Santa Maria alle Scotte che è centro di riferimento WASOG e ERN (European Respiratory Network). Si tratta di una nuova terapia farmacologica destinata ai malati rari affetti da Sarcoidosi, malattia cronica che colpisce giovani adulti, prevalentemente donne. Attualmente solo 2 centri in Italia, Siena e Padova, sono stati selezionati a livello nazionale per questo studio. Tra le altre cose Aou Senese e Azienda Università Padova sono anche legate da un protocollo di intesa per l’attività di trapianto di polmone.
“Si tratta di una novità importante perché è il primo trial clinico randomizzato multicentrico sulla Sarcoidosi che coinvolge i principali centri di eccellenza a livello mondiale”, spiega la professoressa Elena Bargagli, direttrice ff di Malattie dell’Apparato respiratorio, che aggiunge: “Siamo stati il primo centro in Italia ad arruolare i primi due pazienti per questo trial clinico. La durata del trial è di 52 settimane. Dopo una fase di screening in cui viene valutata l’arruolabilità di ogni paziente, considerando tutti i criteri clinici di inclusione ed esclusione, i pazienti sono chiamati a recarsi nel nostro centro per effettuare l’infusione endovenosa del farmaco ogni 4 settimane ed essere sottoposti ad esami ematici, clinici, funzionali e radiologici. Si tratta quindi di un aspetto molto importante per il paziente stesso, nonostante l’alta frequenza di controlli e trattamenti a cui si deve sottoporre – aggiunge la professoressa Bargagli -. Infatti, una volta che il paziente ha terminato lo studio ha accesso al farmaco con largo anticipo e, al contempo, svolge monitoraggi costanti che gli permettono di essere costantemente seguito nel tempo e anche rassicurato per l’evolversi della malattia, con un notevole miglioramento del suo benessere psicofisico”.
“Secondo le ultime linee guida, per la Sarcoidosi sono disponibili tre linee di terapia – aggiunge la dottoressa Lucia Cassai, di Malattie dell’Apparato respiratorio, che segue in prima persona il trial clinico -. La prima linea è basata sui corticosteroidi che purtroppo se utilizzati in cronico possono portare ad effetti collaterali come iperglicemia, ipertensione arteriosa, osteoporosi, problemi oculari come glaucoma, cataratta ed altri. La seconda linea è basata invece sull’utilizzo di immunosoppressori come Metotrexate ed Azatioprina anch’essi non privi di possibili effetti collaterali quali la depressione dell’attività del midollo con rischio di anemia, leucopenia e piastrinopenia ed altri effetti come epatotossicità e danno renale. La terza linea terapeutica è costituita da farmaci biologici come Infliximab ed Adalimumab che possono avere anch’essi effetti collaterali come l’aumento del rischio infettivo. Il trial clinico che abbiamo iniziato – specifica la dottoressa Cassai – riguarda una molecola chiamata Efzofitimod che si lega al recettore della Neuropilina 2 che risulta essere coinvolta nella formazione del granuloma che sappiamo essere l’attore protagonista nella patogenesi della Sarcoidosi. Il trial è in fase 3 – conclude la dottoressa Cassai – ovvero la fase che precede l’immissione in commercio del farmaco, fase in cui vengono valutate l’efficacia e la sicurezza. L’efficacia viene valutata sia in termini di miglioramento della qualità della vita del paziente sia per la capacità del farmaco di ridurre il dosaggio dello steroide pur mantenendo il controllo di malattia”.
